El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha confirmado su recomendación de rechazar la concesión de autorización de comercialización condicional para 'Masitinib AB Science' (masitinib), destinado al tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).
Por tanto, mantiene su opinión de que los beneficios de 'Masitinib AB Science' no superan sus riesgos. Este fármaco fue desarrollado como un medicamento para tratar a adultos con ELA y estaba destinado a ser utilizado en combinación con riluzol, otro medicamento para esta enfermedad progresiva del sistema nervioso. En 2016, el fármaco fue designado medicamento huérfano.
Para solicitar la concesión de comercialización del medicamento, AB Science presentó los resultados de un estudio principal en el que participaron 394 adultos con ELA. Los pacientes recibieron 'Masitinib AB Science' o placebo (un tratamiento ficticio) dos veces al día durante 48 semanas y todos ellos recibieron también riluzol. A lo largo del estudio, midieron los cambios obtenidos en los síntomas de ELA que afectan a la vida diaria de los pacientes.
Distrofia muscular de Duchenne
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés) ha confirmado su recomendación anterior de no renovar la autorización condicional de comercialización de 'Translarna' (ataluren) para la distrofia muscular de Duchenne después de realizar una nueva evaluación del mismo.
Esta revisión fue solicitada por la empresa que comercializa el medicamento después de que a principios de este año la EMA ya apuntara la no renovación de la autorización. 'Translarna' está indicado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne de dos años de edad o más que pueden caminar y cuya enfermedad está causada por un tipo de defecto genético llamado mutación 'sin sentido' en el gen de la distrofina.
En 2014, la EMA concedió al medicamento una autorización de comercialización condicional debido a la falta de tratamientos para pacientes con distrofia de Duchenne, pero la incertidumbre sobre su eficacia llevó a solicitar a la empresa comercializadora nuevos estudios que confirmaran sus beneficios. Desde entonces, se han realizado dos estudios a este respecto.
El primero de ellos no logró confirmar la eficacia de 'Translarna', pero sugirió que un subgrupo de pacientes, aquellos con una disminución progresiva de su capacidad para caminar, podrían ser más sensibles al tratamiento. Por ello, se llevó a cabo un segundo estudio para evaluar el efecto del medicamento en este subgrupo de pacientes.
Así, el segundo estudio comparó el efecto de 'Translarna' con el de un placebo después de 18 meses de tratamiento. Sin embargo, los resultados del estudio no lograron demostrar que el medicamento tuviera mayores efectos beneficiosos sobre los pacientes.
Como parte de esta última revisión, la EMA volvió a evaluar los datos de un estudio en el que se comparaban los resultados sanitarios de los pacientes de dos registros de pacientes; uno de ellos incluía a pacientes tratados con 'Translarna' y el otro a pacientes no tratados con 'Translarna'. El CHMP no pudo extraer conclusiones firmes sobre los beneficios del fármaco a partir de estos datos debido a varias diferencias entre los registros y a sesgos que hicieron que la comparación no fuera concluyente.
Asimismo, en su evaluación, la EMA consultó a padres de niños y hombres con distrofia muscular de Duchenne de diferentes edades, así como a neurólogos y profesionales sanitarios. También tuvo en cuenta la información recibida de padres o cuidadores de niños afectados por distrofia muscular de Duchenne, organizaciones de pacientes, organizaciones de profesionales sanitarios y médicos tratantes.
El CHMP reconoce la gran necesidad médica no satisfecha de un tratamiento eficaz para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Sin embargo, considera que los datos ahora disponibles son exhaustivos y recomienda no renovar la autorización de comercialización de 'Translarna' en la UE.
La EMA enviará ahora la opinión del CHMP a la Comisión Europea, que emitirá una decisión final jurídicamente vinculante aplicable en todos los Estados miembros de la Unión Europea.