Momelotinib, una píldora oral que se toma una vez al día, mejora significativamente los resultados de los pacientes tratados por mielofibrosis (MF), un cáncer de médula ósea raro pero mortal, según un estudio del Centro Oncológico MD Anderson de UT Health San Antonio (Estados Unidos).
Este ensayo clínico aleatorizado de fase 3 'MOMENTUM', cuyos resultados se han presentado en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO, por sus siglas en inglés), ha evaluado el momelotinib frente a un segundo medicamento, el danazol, en 195 pacientes sintomáticos y anémicos con MF tratados previamente con la terapia estándar de inhibidores de JAK.
En la mielofibrosis, se forma tejido cicatricial en la médula ósea que dificulta la capacidad del organismo para producir células sanguíneas sanas. La anemia, es decir, la falta de glóbulos rojos para transportar el oxígeno a todo el cuerpo, se observa en prácticamente todos los pacientes con MF y afecta negativamente a la supervivencia.
"Un tercio de los pacientes tiene anemia de entrada, y la mayoría la desarrollará a lo largo de la enfermedad. Para los pacientes con anemia grave, la supervivencia se reduce a unos dos años. Incluso con anemia leve, la mediana de supervivencia es de 4,9 años. Se necesita urgentemente un fármaco para tratar la anemia en estos pacientes. Sin anemia, la mediana de supervivencia con MF se acerca a los ocho años", ha explicado el líder del trabajo, Ruben Mesa.
La mielofibrosis presenta una señalización anormal de las proteínas JAK y una activación excesiva de otra proteína, la ACVR1. Los fármacos pioneros para la MF desarrollados en la última década, como el ruxolitinib, inhiben la señalización JAK perjudicial, mientras que el momelotinib es el primer fármaco que inhibe tanto la JAK como la ACVR1.
"Tiene inhibidores de JAK1, JAK2 y ACVR1 en un solo fármaco y aborda la inflamación crónica debida a la hiperactivación de ACVR1 como consecuencia de la enfermedad", apunta el doctor Mesa.
De los participantes inscritos, 130 recibieron momelotinib y 65 danazol. Los participantes no supieron hasta después de 24 semanas qué fármaco recibieron, y a los del grupo de danazol se les permitió pasar a momelotinib en ese momento.
En el grupo de momelotinib, se observaron mejoras significativas en los síntomas, el tamaño del bazo y las medidas de anemia. También se documentó una seguridad favorable y una tendencia a la mejora de la supervivencia global. Los participantes necesitaron menos transfusiones para reponer los glóbulos rojos y mostraron mejores niveles de hemoglobina portadora de oxígeno.
"Los resultados fueron convincentes. El momelotinib cumplió todos los criterios de valoración primarios y secundarios y, en el breve plazo de seis meses, se observó una tendencia al beneficio de la supervivencia global, lo que también es notable. Los resultados apoyan el uso futuro de momelotinib como tratamiento eficaz en pacientes con MF, especialmente en aquellos con anemia", concluye Mesa.